卫材是一家以研究开发医药产品为主的跨国公司，总部设在东京，始建于1941年。其海外分支机构、子公司和工厂分布于欧洲、美洲和亚洲各地，总资本达到44,986百万日元，全球员工数量超过10000人。2022财年，卫材全球达到7,444亿日元（约合人民币380亿元），研发投入1,730亿日元（约合人民币88亿元）。

卫材自上世纪90年代初进入中国市场以来顺利发展壮大。1991年在沈阳成立了沈阳卫材制药有限公司，1996年在苏州工业园区成立了卫材（苏州）制药有限公司，并于2002年正式更名为卫材（中国）药业有限公司。伴随着中国业务的发展，目前形成了以卫材（中国）投资有限公司为资控管理，以卫材（中国）药业有限公司、卫材（辽宁）制药有限公司、卫材（苏州）贸易有限公司、卫材（香港）有限公司为业务支撑的发展模式，并投资成立合资公司京颐卫享（上海）健康产业发展有限公司。

目前，卫材在中国的总注册资本为10,854万美金，中国区总部设立在上海，已形成以神经科学领域、肿瘤（特药）领域、消化肝病领域为重点领域，拓展仿制药领域和互联网+医疗领域，多达数十种药品在中国销售的发展规模。2022年在华全球跨国制药企业排名中，卫材位列第17位。

III期临床研究CLEAR试验（研究307）/KEYNOTE-581的结果将在即将召开的医学会议上发布

日本东京与美国新泽西州肯尼沃斯，2020年11月10日——卫材株式会社（总部：日本东京，CEO：内藤 晴夫，下文简称“卫材”）和默克集团（美国新泽西州肯尼沃斯，在美国和加拿大境外称为MSD）近日宣布了新的研究数据，证明关键性III期CLEAR试验（研究307）/KEYNOTE-581获得了阳性结果。该试验旨在评价卫材研发的口服多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂LENVIMA^®与MSD的抗PD-1治疗药物KEYTRUDA^®联合治疗或与依维莫司联合治疗对比舒尼替尼用于晚期肾细胞癌（RCC）患者一线治疗的疗效。

LENVIMA + KEYTRUDA联合治疗达到了试验的主要终点（PFS）以及关键次要终点（OS和ORR），研究数据证实在意向治疗（ITT）研究人群中，与舒尼替尼相比，联合治疗方案使患者PFS、OS和ORR表现出具有统计学意义和临床意义的显著改善。LENVIMA + 依维莫司联合治疗也达到了主要终点（PFS）和关键次要终点（ORR），证明在ITT研究人群中，与舒尼替尼相比，使患者PFS和ORR表现出具有统计学意义和临床意义的显著改善。ITT人群包括斯隆-凯特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center, MSKCC）所有风险组的患者（低危、中危、高危）。LENVIMA + KEYTRUDA和LENVIMA + 依维莫司联合治疗的安全性特征与既往研究报告的一致。卫材和默克（美国新泽西州肯尼沃斯）将与全球监管机构对这些数据进行讨论，以便根据这些结果提交上市许可申请。这些数据将在即将召开的医学会议上介绍。

“越来越多的科学证据支持将基于KEYTRUDA的联合用药方案作为晚期肾细胞癌患者的一线治疗进行研究，鉴于此，我们对KEYTRUDA + LENVIMA联合方案与舒尼替尼单药方案进行了比较，结果显示，KEYTRUDA + LENVIMA联合治疗使患者的PFS、OS和ORR表现出有统计学意义的显著改善”，默克研究实验室肿瘤学临床研究副总裁Gregory Lubiniecki博士说，“默克将携手卫材，继续探索KEYTRUDA + LENVIMA联合用药的潜力，特别是在肾细胞癌等需求尚未得到充分满足的领域。”

 “CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581的结果表明KEYTRUDA + LENVIMA具有作为晚期RCC一线治疗的潜力。这些数据也证明LENVIMA + 依维莫司（该联合方案已被FDA批准用于既往接受过抗血管生成治疗的晚期RCC患者）具有用作一线治疗的潜力，” 卫材副总裁兼肿瘤业务组首席医学创新官和首席发现官Takashi Owa博士说，“这些发现激励着我们不断深入了解并解决难治癌症患者未满足的需求”。

卫材和默克（美国新泽西州肯尼沃斯）正在通过LEAP（仑伐替尼和帕博利珠单抗，LEnvatinib And Pembrolizumab）临床项目继续研究LENVIMA + KEYTRUDA联合用药的情况，涉及19项试验、13种不同肿瘤类型，这些肿瘤类型包括子宫内膜癌、肝细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、RCC、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、胆道癌、结直肠癌、胃癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌和三阴性乳腺癌。

关于CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581

CLEAR（研究307）/KEYNOTE-581是一项评价LENVIMA联合KEYTRUDA或依维莫司与舒尼替尼单药相比，用于晚期RCC患者一线治疗的多中心、随机、开放性、III期试验（ClinicalTrials.gov，NCT02811861）。本研究共入组约1050例患者，随机分为三个治疗组，分别接受LENVIMA（18 mg，口服，每日一次）联合依维莫司（5 mg，口服，每日一次）[A组]；或LENVIMA（20 mg，口服，每日一次）联合KEYTRUDA（200 mg，静脉给药，每3周一次）[B组]；或舒尼替尼（50 mg，口服，每日一次，治疗4周，随后停药2周）[C组]。主要终点是根据RECIST v1.1标准，通过独立审查评估比较A组与C组以及B组与C组之间的PFS。关键次要终点为OS、ORR和安全性。

关于肾细胞癌（RCC）

据估计，2018年全球新诊断肾癌病例超过403,000例，死亡病例超过175,000例¹。2018年，日本新发病例超过24,000例，死亡8000例¹。据估计，仅在美国，2020年将有近74, 000例新发肾癌确诊病例，死亡病例近15,000例²。肾细胞癌是目前最常见的肾癌类型，10例肾癌中就约有9例为肾细胞癌³。男性中肾细胞癌更常见，发生率约为女性的两倍⁴。大多数RCC病例是在其他腹部疾病的影像学检查中偶然发现的。约30%的RCC患者在诊断时即已转移，多达40%的患者在因局限性RCC接受初次手术治疗后发生转移^5,6。患者的生存率高度依赖于诊断时的肿瘤分期，存在转移的患者的五年生存率为12%，预后较差⁷。

关于LENVIMA^®（仑伐替尼）胶囊

LENVIMA是由卫材发现并开发的一种多靶点酪氨酸激酶受体抑制剂，可抑制血管内皮生长因子（VEGF）受体VEGFR1（FLT1）、VEGFR2（KDR）和VEGFR3（FLT4）的激酶活性。除正常细胞功能外，LENVIMA还可抑制与致病性血管生成、肿瘤生长和癌症进展相关的其他激酶，包括成纤维细胞生长因子（FGF）受体FGFR1-4、血小板衍生生长因子受体α（PDGFRα）、KIT和RET。在同系小鼠肿瘤模型中，与任一药物单独给药相比，仑伐替尼联合抗PD-1单克隆抗体可减少肿瘤相关巨噬细胞的数量，增加活化的细胞毒性T细胞的数量，表现出更强的抗肿瘤活性。LENVIMA和依维莫司联合用药显示抗血管生成和抗肿瘤活性增加，在体外试验中表现为人内皮细胞增殖、血管形成和VEGF信号转导减弱，在人肾细胞癌小鼠移植瘤模型中肿瘤体积的缩小程度大于每种药物单独给药时的缩小程度。目前，LENVIMA已在超过65个国家（包括日本、美国、欧洲和亚洲的部分国家）获批单药用于甲状腺癌的治疗，并在超过65个国家（包括日本、美国、欧洲部分国家、中国和亚洲部分其他国家）获批单药用于不可切除肝细胞癌的治疗。此外，在超过55个国家（包括美国、欧洲和亚洲的部分国家），LENVIMA还被批准与依维莫司联合用药，治疗既往曾接受过抗血管生成治疗的肾细胞癌患者。在欧洲，LENVIMA以商品名Kisplyx^®上市，用于治疗肾细胞癌。同时，LENVIMA也在美国、澳大利亚和加拿大等国家获批与KEYTRUDA联合，治疗既往接受全身治疗后出现疾病进展的，不适合根治性手术或放疗的，非微卫星高度不稳定（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）的晚期子宫内膜癌患者。该适应症的持续批准取决于各项确证性试验中临床获益的验证和描述。

关于KEYTRUDA^®（帕博利珠单抗）注射液

KEYTRUDA是一种抗PD-1治疗药物，通过提高人体免疫系统检测和抗击肿瘤细胞的能力发挥作用。KEYTRUDA是一种人源化单克隆抗体，可阻断PD-1与其配体PD-L1和PD-L2之间的相互作用，从而激活T淋巴细胞，这种淋巴细胞可能对肿瘤细胞和健康细胞均有作用。

默克（美国新泽西州肯尼沃斯）目前正在进行行业内规模最大的免疫肿瘤学临床研究项目。目前有1200多项在多种癌症和治疗环境中研究KEYTRUDA的试验。KEYTRUDA临床项目旨在了解KEYTRUDA在癌症中的作用，以及可以通过哪些因素来预测一名患者是否能从KEYTRUDA治疗中获益，包括探索几种不同的生物标志物。

关于默克（美国新泽西州肯尼沃斯）和卫材的战略合作

2018年3月，卫材和默克（美国新泽西州肯尼沃斯，在美国和加拿大境外称为MSD）通过一家附属公司，就LENVIMA的全球共同开发和共同商业化达成战略合作。根据协议，两家公司将联合开发、生产LENVIMA并将其商业化。 LENVIMA既可作为单药治疗也可与默克（美国新泽西州肯尼沃斯）的抗PD-1治疗药物KEYTRUDA联合用药。

除了在几种不同肿瘤类型中正在进行的评价KEYTRUDA与LENVIMA联合用药的临床研究外，两家公司还通过LEAP（仑伐替尼联合帕博利珠单抗，LEnvatinib AndPembrolizumab）临床项目共同发起新的临床研究来评价该联合用药，涉及19项临床试验、13种不同肿瘤类型（子宫内膜癌、肝细胞癌、黑色素瘤、非小细胞肺癌、肾细胞癌、头颈部鳞状细胞癌、尿路上皮癌、胆道癌、结直肠癌、胃癌、胶质母细胞瘤、卵巢癌和三阴性乳腺癌）。

卫材专注于癌症

卫材专注于抗癌药物的研发，致力于肿瘤微环境（从现有的自主研发的化合物中得到了大量的经验和知识）以及驱动基因突变及异常剪接的因素（利用RNA剪切平台）等领域（Ricchi）。在这些领域，还有很多患者的需求未得到真正的满足，卫材希望成为肿瘤学领域的领导者。卫材希望从这些Ricchi 中发现具有新靶点、新作用机制并有望治愈癌症的创新药。

关于卫材

卫材是一家全球领先的研发型制药公司，总部位于日本，在全球约有10, 000名员工。Eisai将企业使命定义为“将患者及其家属的利益放在首位，为提升其福祉做出贡献”，公司将这种使命称为关心人类健康（hhc）理念。卫材致力于在肿瘤学和神经病学等医疗需求高度未得到满足的治疗领域提供创新产品，努力实现公司的hhc理念。本着hhc的精神，卫材会进一步履行这一承诺，运用公司拥有的科学专业知识、临床能力和对患者的了解，发现并开发创新解决方案，帮助解决社会最棘手的未得到满足的需求，包括被忽视的热带病和可持续发展目标。

有关卫材的更多信息，请访问www.eisai.com（适用于全球）、us.eisai.com（适用于美国）或www.eisai.eu（适用于欧洲、中东、非洲），也可通过Twitter（美国和全球）和LinkedIn（仅适用于美国）与我们联系。

默克（美国新泽西州肯尼沃斯）专注于癌症

默克集团的目标是将突破性科学转化为创新型肿瘤药物，以造福全球癌症患者。在默克（美国新泽西州肯尼沃斯），为癌症患者带来新希望的潜力推动了公司的目标，支持癌症药物的可及性是公司的承诺。作为关注癌症的一部分，默克（美国新泽西州肯尼沃斯）致力于探索肿瘤免疫学的潜力，这是该行业中最大的开发项目之一，涵盖30多种肿瘤类型。公司还将继续通过战略性收购来加强公司的产品组合，并优先开发具有潜力的几种有望改善晚期癌症治疗的肿瘤候选药物。有关公司肿瘤学临床试验的更多信息，请访问www.merck.com/clinicaltrials。

关于默克（美国新泽西州肯尼沃斯）

在超过125年的时间里，默克（美国新泽西州肯尼沃斯，在美国和加拿大境外称为MSD）一直致力于为生命的延续而发明药物，为世界上很多最具挑战性的疾病提供药物和疫苗，以实现公司拯救生命和改善生活的使命。公司通过影响深远的政策、项目和伙伴关系增加获得医疗保健的机会，以示公司对患者和人群健康的承诺。如今，默克（美国新泽西州肯尼沃）在预防和治疗威胁人类和动物的疾病（包括癌症、HIV和埃博拉病毒等感染性疾病以及新出现的动物疾病）领域，一直保持走在前沿，致力于成为全球领先的研发密集型生物制药公司。欲了解更多信息，请访问www.merck.com，并通过Twitter、Facebook、Instagram、YouTube和LinkedIn与公司联系。

默克（美国新泽西州肯尼沃斯）的前瞻性声明

默克（美国新泽西州肯尼沃斯，下文简称“公司”）的新闻稿中包含“前瞻性声明”，这些声明是根据1995年美国私人证券诉讼改革法案中的安全港规定做出的。这些前瞻性声明基于公司管理层目前的信念和期望，并受制于可能出现的重大风险和不确定因素。对于管线产品，无法保证产品将获得必要的监管批准或证明其会取得商业化成功。如果基本假设被证明不准确或存在风险或不确定性，则实际结果可能会与前瞻性声明所列结果存在重大差异。

风险和不确定性包括但不限于一般行业状况和竞争；一般经济因素，包括利率和货币汇率波动；全球爆发的新型冠状病毒疾病（COVID-19）的影响；美国和国际制药行业监管和医疗保健立法的影响；控制医疗保健成本的全球趋势；技术进步，竞争者获得的新产品和专利；新产品开发固有的挑战，包括获得监管批准；公司准确预测未来市场情况的能力；生产困难或延误；国际经济的金融不稳定性和主权风险；对公司专利和创新产品其他保护的有效性的依赖性；以及诉讼风险，包括专利诉讼和/或监管行动。

公司无义务公开更新任何前瞻性声明，无论该等更新是基于新信息、未来事项，或者任何其他原因。可能导致结果与前瞻性声明中所述结果有实质性差异的其他因素见公司向证券交易委员会（SEC）提交的公司2019年年度报告10-K表格和其他申报文件，可访问SEC网站（www.sec.gov）查阅这些资料。

¹ GLOBOCAN2018：2012-2018年全球癌症发病率、死亡率和患病率估计值。https：///gco.iarc.Fr/today/data/factsheets/cancer/29-Kidney-fact-sheet.pdfhttp：///globocan.iarc.fr/.

² 美国国家癌症研究所，监测、流行病学和最终结果项目（SEER）“癌症统计资料：肾及肾盂癌”https://seer.cancer.gov/statfacts/html/kidrp.html.

³ 美国癌症协会，“有关肾癌的关键统计数据” https://www.cancer.org/cancer/kidney-cancer/about/key- statistics.html.

⁴ 《有关肾癌的关键统计数据》美国癌症协会。https://www.cancer.org/cancer/kidney-cancer/about/key-statistics.html.

⁵ Thomas A. Z. et al. 转移瘤切除术在肾细胞癌伴肉瘤样分化患者中的作用：匹配对照分析。美国泌尿外科杂志 2016年9月；第196(3)期： 第678-684页https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5014677/.

⁶ Shinder B et al. 晚期和转移性肾细胞癌的外科治疗：多学科方法肿瘤学前言杂志2017年；第7期：第107页. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC5449498/# ffn sectitle.

⁷ Padala, S. A., Barsouk, A., Thandra, K. C., Saginala, K., Mohammed, A., Vakiti, A., Rawla, P., & Barsouk, A. (2020). 肾细胞癌流行病学。世界肿瘤学杂志，第11 (3)期，第79-87页https://doi.org/10.14740/wjon1279.

希森美康集团（总部：日本神户；董事长兼CEO：家次恒；下文简称希森美康）和卫材株式会社（总部：日本东京；CEO：内藤晴夫；下文简称卫材）宣布，在2020年11月4日至7日召开的第13届阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上介绍了用血浆诊断阿尔茨海默病（AD）方法开发项目的最新数据。希森美康代表两家公司展示了使用希森美康HISCL^TM全自动免疫分析仪测量的血浆β-淀粉样蛋白在预测淀粉样病理方面的性能，其中淀粉样病理的判定使用淀粉样蛋白正电子发射断层扫描（PET）成像Centiloid量表¹。

预计全世界痴呆症患者的总人数将在2030年达到8200万，在2050年达到1.52亿，全球痴呆症的总社会成本来自于直接医疗成本、社会护理成本以及生产力的下降，估计到2030年社会总成本将达到2万亿美元⁶。在日本，痴呆患者的数量在2012年已达到约462万，预计在2025年将增至730万⁷，估计2025年该疾病的总社会成本将相当于国内生产总值（GDP）的4.1%⁸（25.8万亿日元⁹）。在这些痴呆患者中，AD患者占60%以上⁷。

已知AD是一种由神经元外Aβ蛋白聚集触发神经元内tau蛋白沉积，从而导致突触功能障碍和神经元细胞死亡的疾病。这些脑部改变可引起认知障碍和心理与行为症状，提示在认知障碍之前，AD就已引起脑内Aβ的聚集和积聚。因此，认为在以Aβ为靶点的治疗中，早期诊断和早期干预更为有效。目前检测脑内淀粉样蛋白聚集的方法为淀粉样蛋白PET成像和脑脊液（CSF）Aβ比值检测，但这两种方法在获取途径、费用和身体健康方面给患者带来了沉重的负担¹⁰。

希森美康和卫材正在努力创建新的用于预防和治疗痴呆的诊断技术。因此，首要目标是促进医疗保健的进步，提高痴呆患者及其家属的生活质量。

术语

1 一个标准化量表，用于对不同淀粉样蛋白PET成像探针测量的PET SUVR值进行综合分析。

2 经过培训的医生通过视觉读片，可定性鉴别淀粉样蛋白PET阳性受试者和淀粉样蛋白阴性受试者。

3 Klunk WE et al, Alzheimer’s Dementia (2014)

4 基于两个定量数据分布评估两组数据的相关性。为了进行本分析，计算了Spearman秩相关系数（r_s），r_s是由两个变量的秩次确定的一个相关指数。

5 Schindler SE et al, Neurology (2019)

6 2018年世界阿尔茨海默病报告

7 痴呆综合措施的推广，日本厚生劳动省

8 日本痴呆经济影响研究，2014年卫生劳动科学研究补助年度报告

9 希森美康根据日本中期经济展望（2018年2月）估算，日本大和研究所

10 Aβ是由淀粉样前体蛋白切除的氨基酸残基组成的肽。其中许多是由40个残基组成的Aβ_1-40，其水平不会随着AD的进展而明显波动。另一方面，由42个残基组成的Aβ_1-42具有高聚集性，脑脊液（CSF）中的Aβ_1-42从AD早期就开始减少。认为Aβ的绝对值表现出个体和内在变异性，但血浆Aβ_1-42/Aβ_1-40比值保持不变。据报道，CSF中Aβ_1-42/Aβ_1-40比值与淀粉样蛋白PET高度相关。

关于希森美康与卫材的合作
2016年2月，希森美康和卫材签署了一项全面的非排他性协议，旨在为痴呆领域开发新的诊断检测。两家公司在技术和知识方面彼此借力，共同致力于研发新一代的诊断试剂，以便能够早期诊断痴呆、选择最合适的治疗方案，并定期监测此类治疗的效果。在2019年12月举行的第12届CTAD上，两家公司报告了使用全自动免疫分析系统HISCL测量的血浆Aβ比值预测淀粉样蛋白PET扫描结果的性能（敏感性：73%，特异性：71% [AUC=0.74]），结果证明了使用血浆Aβ比值预测脑淀粉样病理的潜力*。这一发现有望开发一种用血液诊断阿尔茨海默病的简单方法。

*https://www.sysmex.co.jp/en/news/2019/191209.html
https://www.eisai.com/news/2019/news201990.html

咨询联系
IR和企业宣传部                          公共关系部
希森美康集团                              卫材株式会社
电话：078-265-0500               电话：03-3817-5120

截至公告之日，本新闻稿中包含的信息为最新信息，但可能会发生变化，恕不另行通知。

Biogen（纳斯达克：BIIB）和Eisai, Co., Ltd.（日本东京）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）已确认受理阿尔茨海默病试验性治疗药物aducanumab的上市许可申请（MAA），并将按照标准时间表进行审评。阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病患者的临床数据表明，aducanumab治疗可去除β淀粉样蛋白，具有更好的临床效果。如果获得批准，aducanumab将成为第一个能够延缓阿尔茨海默病临床症状衰退的治疗方法。

Biogen首席执行官Michel Vounatsos表示”阿尔茨海默病已经成为全球社会日益严重的负担，我们相信aducanumab是可以改变这种毁灭性疾病进程的第一个突破”。同时，Michel Vounatsos也表示”我们致力于与全球监管机构合作，并期待欧洲药品管理局对该申请进行审评。”

Eisai Co., Ltd.首席执行官Haruo Naito博士表示”目前尚无可通过解决基础疾病病理机制来影响阿尔茨海默病进展的治疗方法。Aducanumab具有有效延缓临床症状衰退的潜力，这为患有这种毁灭性疾病的患者和家庭带来了新的希望”。同时，Eisai Co., Ltd.首席执行官Haruo Naito博士也表示”在我们努力使该潜在治疗药物在全球范围内可及的过程中，欧盟接受上市许可申请是一个重要的里程碑。”

美国食品药品监督管理局也已经接受了aducanumab的上市许可申请，并且授予首选审评资格。根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），FDA的审评目标日期为2021年3月7日。

关于Aducanumab

Aducanumab（BIIB037）是一种用于治疗阿尔茨海默病的试验性人单克隆抗体。基于阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍和阿尔茨海默病患者的临床数据，aducanumab可能影响基础疾病的病理生理机制，减缓认知和功能下降，并改善患者的日常生活活动能力，包括个人理财、做家务（如清洁、购物和洗衣）以及独立出门旅行。如果获得批准，aducanumab将成为第一个能够有意义地改变阿尔茨海默病患者病程的治疗方法。

Biogen根据合作开发和许可协议从Neurimmune获得了aducanumab的许可。自2017年10月以来，Biogen和Eisai Co., Ltd.在全球范围内合作开发和商业化aducanumab。

EMERGE和ENGAGE均为III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行研究，旨在评价aducanumab的有效性和安全性。这两项研究的主要目的是通过临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）评分的变化，评价每月一次给予aducanumab与安慰剂相比在减少认知和功能损害方面的有效性。次要目的是使用简易精神状态检查表（MMSE）、阿尔茨海默病评估量表-认知子量表13项（ADAS-Cog 13）和阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动量表-轻度认知障碍版本（ADC-ADL-MCI），评估每月一次给予aducanumab与安慰剂相比对临床评分降低的影响。

关于阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种进行性神经系统疾病，会损害患者的思维、记忆和独立性，导致患者过早死亡。该疾病目前并没有药物能够制止、延缓或预防，是一种日益严重的全球健康危机，会对该疾病患者及其家庭产生影响。根据世界卫生组织（WHO）的数据，全球有数千万人患有阿尔茨海默病，并且在未来几年中，这一数字还将继续增长，因此目前对治疗阿尔茨海默病的医疗资源需求极高，耗资需数十亿美元。

根据国际阿尔茨海默病协会发布的《2019年阿尔茨海默病年鉴》，估计欧盟约有1000万人患有痴呆（不包括轻度认知障碍），其中阿尔茨海默病约占痴呆病例的60%-70%。

阿尔茨海默病的特征表现为大脑变化，包括毒性淀粉样β蛋白斑块异常蓄积，约在患者出现疾病症状前20年就已经开始出现。阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍是该疾病的早期阶段之一，在该症状开始变得更加明显时，就可以被发现并被诊断。目前的研究工作侧重于尽早发现并治疗患者，以获得减缓或阻止阿尔茨海默病进展的最佳时机。

关于Biogen

在Biogen，我们的使命清晰明确：我们是神经科学领域的先锋。Biogen为全球患有严重神经系统和神经退行性疾病以及相关治疗邻近疾病的患者探寻、研发和提供创新疗法。Biogen是Charles Weissmann、Heinz Schaller、Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年成立的全球首批生物科技公司之一。现今，Biogen拥有领先的多发性硬化治疗药物组合，推出了首个获批的脊髓性肌萎缩症治疗药物，将先进生物制剂的生物类似药商业化，并专注于推进多发性硬化和神经免疫学、阿尔茨海默病和痴呆、神经肌肉疾病、运动障碍、眼科学、免疫学、神经认知障碍、急性神经病学和疼痛方面的研究项目。

公司经常在网站（网址：www.biogen.com）上发布对投资者可能很重要的信息。请在Twitter、LinkedIn、Facebook、YouTube等社交媒体上关注我们。

关于Eisai Co., Ltd.

Eisai Co., Ltd.是一家总部位于日本的领先全球制药公司。Eisai Co., Ltd.的企业理念基于关心人类健康（hhc）理念，即将患者及家属的利益放在首位，为提升其福祉做出贡献。公司凭借研发机构、生产基地和销售附属公司的全球网络，致力于通过针对医疗需求未得到充分满足的靶病灶提供创新产品，尤其侧重于神经学和肿瘤学战略领域，实现公司的关心人类健康理念。

Eisai利用从阿尔茨海默病治疗药物研发和上市中获得的经验，建立”Eisai痴呆平台。”Eisai计划通过该平台构建”痴呆生态系统”，与医疗机构、诊断开发公司、研究组织和生物风险投资公司等合作伙伴以及私人保险机构、金融业、健身俱乐部、汽车制造商、零售商和护理机构等合作伙伴合作，为痴呆患者及其家庭带来新的福祉。欲了解更多关于Eisai Co., Ltd.的信息，请访问https://www.eisai.com。

Biogen安全港

本新闻稿中包含前瞻性声明，包括根据1995年美国《私人证券诉讼改革法案》中的安全港条款就潜在的监管讨论、提交、批准及时间、aducanumab的潜在临床影响、aducanumab的潜在获益、安全性和有效性、阿尔茨海默病的治疗、Biogen与卫材合作研发的预期获益和潜力、Biogen商业业务和管线项目（包括aducanumab）的潜力以及与药物开发和商业化相关的风险和不确定性做出的声明。这些前瞻性声明可通过诸如”目标”、”预期”、”相信”、”可以”、”估计”、”期望”、”预测”、”意向”、”也许”、”计划”、”可能”、”潜在”、”将”等词语和其他类似意义的词语来识别。药物开发和商业化涉及高风险，只有少数研发项目最终会成功实现产品的商业化。早期临床试验的结果可能不能代表后期或更大规模临床试验的完整结果或各项结果，也不能确保药物会获得监管部门的批准。读者不应过分依赖这些前瞻性声明或提供的科学数据。

这些前瞻性声明涉及可能导致实际结果与此类声明中反映的结果存在实质性差异的风险和不确定性，包括但不限于向监管机构提交的实际时间和内容以及监管机构做出的关于aducanumab的决定，监管提交所花费的时间可能比预期时间更长或比预期更难以完成，监管机构可能需要其他信息或要求开展进一步研究或者可能拒绝批准或可能延迟批准Biogen的候选药物（包括aducanumab），临床试验期间获得的其他数据、分析或结果可能产生的非预期问题，不良安全性事件的发生，非预期成本或延迟的风险，其他非预期障碍的风险，aducanumab开发和潜在商业化成功的不确定性，与aducanumab潜在上市相关的风险（包括医疗保健提供者对患者进行治疗的准备工作、获得和维持充分报销aducanumab费用的能力和其他非预期困难或障碍），Biogen的数据、知识产权和其他所有权未能得到保护和执行以及与知识产权索赔和异议相关的不确定性，产品责任索赔，第三方合作风险，以及持续存在的COVID-19疫情对Biogen业务、运营结果和财务状况造成的直接和间接影响。上述前瞻性声明列出了很多可能导致实际结果与Biogen在任何前瞻性声明中预期的结果不同的因素，但并未覆盖全部的可能因素。投资者应考虑这一警示性声明，以及Biogen最近的年度或季度报告以及Biogen向美国证券交易委员会提交的其他报告中确定的风险因素。这些前瞻性声明基于Biogen目前的信念和预期，仅在本新闻稿发布之日发表。Biogen无任何义务公开更新任何前瞻性声明，无论该等更新是基于新信息、未来开发，或者任何其他原因。

卫材将进行4次关于lecanemab的口头报告。第一次报告将介绍在临床前阿尔茨海默病（AD）患者中新启动的III期临床研究AHEAD 3-45的临床研究设计和初始筛选结果。第二次报告将介绍在早期AD患者中进行的II期临床研究（研究201）获得的淀粉样蛋白相关影像学异常-水肿（ARIA-E）表现的最新分析结果。第三次报告将介绍研究201正在进行的开放性扩展（OLE）研究前12个月治疗期间观察到的脑部Aβ总量变化和ARIA-E表现的初步分析结果。第四次报告将介绍在早期AD患者中进行的III期临床研究Clarity AD当前入组的受试者的基线特征。

其他主题包括与临床试验相关的在小鼠模型中观察到的lemborexant对AD中不规则睡眠-觉醒节律障碍（Irregular Sleep-Wake Rhythm Disorder，ISWRD）的有效性，以及新型抗微管结合域（MTBR）tau抗体E2814的I期、首次用于人体（FIH）、单次递增剂量（SAD）研究的结果。

关于aducanumab，Biogen Inc.（总部：美国马萨诸塞州坎布里奇）将就其IIIb期重新给药研究EMBARK的设计进行口头介绍。2020年8月，向美国食品药品监督管理局（FDA）提交的使用aducanumab治疗AD的生物制品许可申请（BLA）被接受，并获得了优先审评资格认定。

Lecanemab和aducanumab由卫材和Biogen Inc.共同开发。

与Sysmex Corporation（总部：Hyogo，“Sysmex”）联合研究的、简化血液AD诊断方法的工作进展，将进行海报展示，介绍“通过全自动免疫分析（HISCL^TM*）测量血浆Aβ比值，预测根据淀粉样蛋白PET Centiloid标准化结果定义的淀粉样蛋白阳性”。

卫材在AD和痴呆的药物研发方面拥有35年的经验积累，希望能够通过多维度的整体方法实现痴呆的防治。卫材致力于加快新药研发，以推动解决患者及其家属未满足的医疗需求，增加其获益。

*HISCL^TM是Sysmex Corporation的商标。

■  卫材口头演示介绍的主题列表

■  卫材海报展示的主题列表

■  Biogen口头演示介绍的主题列表

■  Biogen海报展示的主题列表

■  Sysmex-卫材海报展示的主题列表

媒体咨询：
卫材株式会社
公共关系部
+81-(0)3-3817-5120

[编者注]

1.关于卫材和Biogen联合开发AD治疗药物

卫材和Biogen在AD治疗药物的开发和商业化方面进行了广泛的合作。卫材是联合开发lecanemab（开发代码：BAN2401）（一种抗Aβ原纤维抗体）的领导者，Biogen是联合开发aducanumab（Biogen用于治疗AD患者的试验性抗Aβ抗体）的领导者，卫材和Biogen计划在全球范围内申请这两种药物的上市许可。如果获得批准，卫材和Biogen还将在美国、欧盟和日本等主要市场共同推广这两种药物。

2.关于卫材与Sysmex的合作

卫材和Sysmex于2016年2月签订了一项全面的非排他性合作协议，旨在寻找新的痴呆诊断方法。两家公司利用彼此的技术和知识，共同寻找下一代诊断方法，以便实现早期诊断、选择治疗方案和定期监测痴呆的治疗效果。

3.关于Lecanemab（开发代码：BAN2401）

Lecanemab是一种治疗AD的人源化单克隆抗体，是卫材和BioArctic AB（总部：瑞典）之间战略研究合作的成果。Lecanemab可选择性结合中和并消除可溶性、毒性Aβ聚集体（原纤维），这些聚集体被认为加速了AD的神经系统变性进程。因此，lecanemab可能对疾病病理机制产生影响，并减缓疾病进展。根据2007年12月与BioArctic签订的协议，卫材获得了用于治疗AD的lecanemab的全球研究、开发、生产和上市的权利。目前，lecanemab治疗早期AD的全球III期临床研究（Clarity AD）正在进行中。Lecanemab正在由卫材和Biogen Inc.联合开发。美国国家卫生研究院、国家老龄化研究所为A45研究（拨款编号R01AG061848）和A3研究（拨款编号R01AG054029）提供资金。

4.关于Lemborexant

Lemborexant是卫材自主研发的一种小分子食欲素受体拮抗剂，通过竞争性结合食欲素受体的两种亚型（食欲素受体1和2）抑制食欲素神经传递。Lemborexant对食欲素受体2的快速开/关受体动力学也可抑制非REM睡眠，可能影响lemborexant改善入睡和维持睡眠的潜力。2020年6月，lemborexant以产品名称DAYVIGO^TM在美国上市，用于治疗以入睡困难和/或维持睡眠困难为特征的成人失眠患者；2020年7月，lemborexant以产品名称DAYVIGO®在日本上市，用于治疗失眠。卫材已在加拿大、澳大利亚和香港提交了DAYVIGO的新药申请。此外，一项在轻中度阿尔茨海默病痴呆导致的ISWRD患者中进行的lemborexant II期临床研究正在进行中。

5.关于Aducanumab（开发代码：BIIB037）

Aducanumab是一种用于治疗AD的试验性人单克隆抗体。基于临床数据，aducanumab可能影响基础疾病的病理生理机制，减缓认知和功能下降，并改善患者的日常生活活动能力，包括个人理财、做家务（如清洁、购物和洗衣）以及独立出门旅行。如果获得批准，aducanumab将成为第一个能够有意义地改变阿尔茨海默病患者病程的治疗方法。

Biogen根据合作开发和许可协议从Neurimmune获得了aducanumab的许可。自2017年10月以来，Biogen和卫材在全球范围内合作开发和商业化aducanumab。

EMERGE和ENGAGE是III期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评价aducanumab的有效性和安全性。这两项研究的主要目的是通过临床痴呆评定量表-总分（CDR-SB）评分的变化，评价每月一次给予aducanumab与安慰剂相比在减少认知和功能损害方面的有效性。次要目的是使用简易精神状态检查表（MMSE）、阿尔茨海默病评估量表-认知子量表13项（ADAS-Cog 13）和阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动量表-轻度认知障碍版本（ADC-ADL-MCI），评估每月一次给予aducanumab与安慰剂相比对临床评分降低的影响。

（美国商业新闻社）-全球适应性研究联盟（加利福尼亚州洛杉矶）、安进（加利福尼亚州千橡市）和卫材株式会社.（日本东京，简称”卫材”）联合报道——全球适应性研究联盟（GCAR）携手安进和卫材，近日正式宣布REMAP-COVID免疫调节疗法研究入组首例患者，这是REMAP-CAP（一项针对社区获得性肺炎的随机、嵌入式、多因素、自适应平台试验）的一项子研究，旨在检验COVID-19住院患者的多种治疗干预措施，目前正在评价安进的阿普斯特和卫材的试验性药物依立托伦是否可以作为治疗药物。

REMAP-CAP的设计目标是在非大流行病及大流行病环境下寻找针对重症肺炎的最佳治疗方案。2020年2月，在COVID-19暴发初期时，REMAP-CAP迅速转向大流行模式（REMAP-COVID子研究），按照其初衷，纳入更多专门针对COVID-19的潜在治疗方案，并将招募对象扩展至COVID-19患者。本试验是一项多中心、随机平台研究，对不同通路或作用机制的治疗方法进行检验。

该试验正在UPMC（匹兹堡大学医学中心）卫生系统的多家医院以及美国的20多家医院进行。随后将在整个试验网络中增加其他全球研究中心。匹兹堡大学是美国区域协调中心。

“与生物制药行业合作有利于高效检验已有的靶向药物，对于了解COVID-19患者的治疗模式至关重要。”Derek Angus，MD.，MPH，FRCP，美国REMAP主要研究者和UPMC卫生系统首席医疗保健创新官谈到，”今天的公告标志着生物制药行业、科学界和学术界携手合作的一个重要里程碑，旨在聚众家之力共同评估针对COVID-19住院患者的有前景的治疗方法。”

安进的阿普斯特是一种口服药物，可抑制PDE4（磷酸二酯酶4，一种在人体炎症细胞中发现的酶）的活性。阿普斯特可通过抑制PDE4，调节炎性细胞因子和其他介质的产生，因此可能有助于抑制COVID-19患者中观察到的与炎症反应相关的症状、体征及肺部征象。阿普斯特口服制剂目前已在超过45个国家获批用于治疗炎性疾病，包括中重度斑块状银屑病、银屑病关节炎和与白塞病引起的口腔溃疡。

“安进认为，基于其作用机制，阿普斯特可能有助于预防中重度COVID-19成人患者的呼吸窘迫。”安进研发执行副总裁David M. Reese谈到，”我们很荣幸加入REMAP-COVID，这是一个利用平台方法的重要创新举措，有可能快速确定阿普斯特是否可以改善中重度COVID-19住院患者的健康结局。”

依立托伦是卫材通过天然产物有机合成技术自主研发的一种试验性TLR4（Toll样受体4）拮抗剂。它是类脂A的结构类似物，类脂A是细菌内毒素的活性药效成分。在14项临床研究（包括一项在重度败血症患者中进行的大型III期随机试验）中，已经观察到该拮抗剂具有良好的安全性特征。预期可通过抑制TLR4的活化来控制COVID-19引起的炎症和恶化；TLR4是引起细胞因子风暴的各种细胞因子基因表达信号传递的最上游。

“卫材很荣幸能够参与这项开创性的REMAP-COVID，我们希望这项研究能够深入评估依立托伦是否可以改善中重度COVID-19患者的健康结局并且得出有意义的结论。”卫材神经病学业务组首席医疗官Lynn Kramer, M.D., FAAN表示，”作为我们关心人类健康使命的一部分，公司一直致力于在全球范围内为患者及其家人和医疗专业人员带来改变。”

GCAR是REMAP-COVID的美国申办方，正在努力促使全球多个制药合作伙伴加入REMAP-COVID。

“GCAR很高兴能够利用我们在实施和监督创新试验方面的专业知识，一起推进这项重要工作。”GCAR首席执行官Meredith Buxton博士表示，”我们致力于与制药公司和REMAP网络密切合作，通过担任这项重要创新平台试验的美国申办方，为COVID-19患者寻找新的有效治疗方法。”

关于REMAP-CAP

REMAP-CAP由危重症、临床试验、大流行病和传染病暴发、病毒学、免疫学、急诊医学和贝叶斯统计方面的世界专家领导。REMAP-CAP已在19个国家的263个研究中心入组了2000多例患者。这项重要研究正在与适应性平台试验统计设计的领导者Berry Consultants合作进行，并得到了全球各国政府和非营利组织的支持。

欲了解更多关于REMAP-CAP和REMAP-COVID子研究的信息，请访问www.remapcap.org并关注@remap cap

关于Otezla^®（阿普斯特）

Otezla^®（阿普斯特）是环磷酸腺苷（cAMP）特异性磷酸二酯酶4（PDE4）的口服小分子抑制剂。PDE4抑制可导致细胞内cAMP水平升高，因此可间接调节炎症介质的生成。尚未明确Otezla在患者中发挥治疗作用的具体机制。

Otezla可通过抑制PDE4，调节炎性细胞因子和其他介质的产生，因此可能有助于抑制COVID-19患者中观察到的症状、体征及与肺部相关的炎症反应。安进计划与平台试验合作，研究Otezla治疗COVID-19住院患者的效果。

Otezla^®（阿普斯特）美国适应症

Otezla^®（阿普斯特）适用于治疗适合光疗或全身治疗的中重度斑块状银屑病成人患者。

Otezla适用于治疗成人活动性银屑病关节炎患者。

Otezla适用于治疗白塞病引起的成人口腔溃疡患者。

Otezla^®（阿普斯特）美国重要安全性信息

禁忌症

• Otezla^®（阿普斯特）禁用于已知对阿普斯特或制剂中任何辅料存在超敏反应的患者

警告和注意事项

• 腹泻、恶心和呕吐：重度腹泻、恶心和呕吐病例与使用Otezla有关。大多数事件发生在治疗的前几周内。部分患者需要住院治疗。65岁或以上的患者和正在服用的药物可能导致血量缺少或低血压的患者可能更容易发生严重腹泻、恶心或呕吐等并发症。监测更容易发生腹泻或呕吐并发症的患者；建议患者在发生此类情况时联系其医疗服务提供者。如果患者出现重度腹泻、恶心或呕吐，考虑降低Otezla剂量或暂停给药。
• 抑郁：谨慎权衡有抑郁和/或自杀想法/行为史的患者或在使用Otezla期间出现此类症状的患者使用Otezla的风险和获益。应告知患者、护理者和家属，需要警惕抑郁、自杀想法或其他情绪变化的出现或恶化，如果发生此类变化，应立即联系其医疗服务提供者。

o  银屑病：Otezla治疗与抑郁增加相关。在临床试验期间，1.3%（12/920）的患者报告抑郁，而安慰剂组为0.4%（2/506）。Otezla组有0.1%（1/1308）的患者报告严重抑郁，而安慰剂组患者未报告（0/506）。Otezla组有0.1%（1/1308）的患者观察到自杀行为，而安慰剂组为0.2%（1/506）。1例接受Otezla治疗的患者企图自杀；1例接受安慰剂治疗的患者自杀。

o 银屑病关节炎：Otezla治疗与抑郁增加相关。在临床试验期间，1.0%（10/998）的患者报告抑郁或心境抑郁，而安慰剂组为0.8%（4/495）。在接受Otezla治疗的患者中，0.2%（3/1441）的患者观察到自杀想法和行为，而安慰剂组未观察到自杀想法和行为。Otezla组有0.2%（3/1441）的患者报告严重抑郁，而安慰剂组患者未报告（0/495）。安慰剂组的2例患者自杀，而Otezla组无自杀。

o 白塞病：Otezla治疗与抑郁增加相关。在III期临床试验期间，1%（1/104）的患者报告抑郁或心境抑郁，而安慰剂组为1%（1/103）。Otezla或安慰剂组的患者未报告自杀想法或行为。

• 体重减轻：定期监测体重；评估不明原因或具有临床意义的体重减轻，并考虑停用Otezla

o 银屑病：在临床试验期间，Otezla组12%（96/784）的患者和安慰剂组5%（19/382）的患者体重减轻5-10%。Otezla组2%（16/784）的患者体重减轻≥10%，安慰剂组中为1%（3/382）

o 银屑病关节炎：在临床试验期间，Otezla组10%（49/497）的患者和安慰剂组3.3%（16/495）的患者报告体重减轻5-10%

o  白塞病：在临床试验期间，Otezla组4.9%（5/103）的患者和安慰剂组3.9%（4/102）的患者报告体重减轻>5%

• 药物相互作用：当Otezla与强效CYP450酶诱导剂利福平联合给药时，阿普斯特暴露量降低；Otezla可能丧失疗效。不建议Otezla与CYP450酶诱导剂（例如利福平、苯巴比妥、卡马西平、苯妥英）合并使用

不良反应

• 银屑病：≥5%的患者报告的不良反应为（Otezla%，安慰剂%）：腹泻（17，6）、恶心（17，7）、上呼吸道感染（9，6）、紧张型头痛（8，4）和头痛（6，4）
• 银屑病关节炎：最长16周（初始5天剂量滴定后）期间Otezla组至少2%的患者报告、发生频率比安慰剂组高至少1%的不良反应为（Otezla%，安慰剂%）：腹泻（7.7，1.6）；恶心（8.9，3.1）；头痛（5.9，2.2）；上呼吸道感染（3.9，1.8）；呕吐（3.2，0.4）；鼻咽炎（2.6，1.6）；上腹痛（2.0，0.2）
• 白塞病：最长12周期间Otezla组至少≥5%的患者报告、发生频率比安慰剂组高至少1%的不良反应为（Otezla%，安慰剂%）：腹泻（41.3，20.4）；恶心（19.2，10.7）；头痛（14.4，10.7）；上呼吸道感染（11.5，4.9）；上腹痛（8.7，1.9）；呕吐（8.7，1.9）；背痛（7.7，5.8）；病毒性上呼吸道感染（6.7，4.9）；关节痛（5.8，2.9）

特殊人群用药

• 妊娠：尚未在妊娠女性中对Otezla进行研究。应告知妊娠女性，使用本品可能会发生流产。有生育能力的女性应考虑避孕。一项妊娠暴露登记研究监测了妊娠期间暴露于Otezla的女性的妊娠结局。有关该登记研究的信息可通过以下方式获得：电话：1-877-311-8972，网址：https://mothertobaby.org/ongoing- study/otezla/
• 哺乳期：尚无关于人乳中是否存在阿普斯特或其代谢物、阿普斯特对母乳喂养婴儿的影响或药物对乳汁生成的影响的数据。应综合考虑母乳喂养对婴儿发育和健康的获益、母亲的Otezla用药临床需求以及Otezla或母体基础疾病对母乳喂养婴儿的任何潜在不良影响
• 肾功能损害：重度肾

CBB由Cogstate开发，是一个经过科学验证的数字工具，能够进行认知功能自我检测，通过四项测试来评估心理运动功能、注意力、学习记忆以及工作记忆。在美国、欧洲、澳大利亚、新西兰和加拿大，CBB被做成了”Cognigram^TM“医疗设备，且已从这些地区的监管机构获得市场授权，可为医疗人员提供信息性结果来支持临床检查，协助诊断MCI和痴呆。

卫材在中期商业计划EWAY2025中设置的目标是成为一家”医疗社会创新公司”（通过研发药物及提供解决方案来改变社会的公司）。卫材正在开创下一代医学疗法，专注于神经学和肿瘤学领域，并搭建各种疾病生态系统平台，为早期诊断和早期治疗提供包括数字解决方案在内的环境和解决方案。

Cogstate的目标是让大脑健康评估和血压评估一样简单、普遍、信息化。Cogstate的技术简单易用，可提供70多种语言版本，获得了包括600多份经同行评审的出版资料在内的广泛科学验证。COGTSTATE技术已在临床试验中广泛应用，其中包括由卫材进行的多项试验。

卫材和Cogstate之间的全球协议允许两家公司复制已在日本推出的多项进展。卫材已结合CBB技术在日本开发了新型数字工具”NouKNOW^TM“（发音为”NOH-NOH”，是一种用于大脑性能，或者说大脑健康状态自我评估的非医疗设备），并已推向市场。目前，卫材正在调查在日本开发结合CBB技术的医疗设备的可能性。

近年来，各种研究表明，对生活方式进行重大调整，如经常锻炼、规律睡眠、均衡饮食和社会交往，有可能减缓大脑机能衰退。不过，卫材的一项调查表明，采取恰当的预防措施或进行日常认知功能自检的人很少，将这些习惯融入日常生活尚有不小差距（”鸿沟”）。

鉴于这些发现，在日本，卫材正在构建一个名为“Easiit”的痴呆患者平台，意在消除这些鸿沟。该平台的核心是大脑性能自检工具”NouKNOW”和”Easiit App”（该应用旨在通过大脑和身体健康数据可视化来促进健康行动）。

可以预见的是，当前处于工作全盛期的一代人若使用”NouKNOW” 定期进行大脑功能自评，辅以”Easiit App”来调整生活方式并在日常生活中实施预防措施，将有机会创造更好的大脑和身体健康状态。

通过这项协议，卫材和Cogstate将携手开发数字工具，使认知功能自检更为简便，并为医疗保健专业人员开发诊断工具，在全球范围内促进对大脑性能的更高认识，从而为实现全人类的福祉做出贡献。

【编者按】

1. 关于卫材株式会社

卫材株式会社的使命为”将患者及家属的利益放在首位，为提升其福祉做出贡献”，即关心人类健康（hhc）。卫材拥有约10,000名员工，遍布全球的研发中心、生产基地和营销子公司。我们致力于通过研发创新产品来满足医疗需求缺口，特别是肿瘤学和神经病学这两个战略领域，以此来实现我们的hhc理念。作为一家全球医药公司，我们的使命是通过与各关键利益相关者合作的形式来接触到世界各地的患者，使我们的药品能够惠及发展中国家和新兴国家。

有关卫材株式会社的更多信息，请访问https://www.eisai.com。

2. 关于Cogstate有限公司

Cogstate有限公司(ASX:CGS)是一家神经科学技术公司，总部位于澳大利亚维多利亚州的墨尔本市以及美国康涅狄格州的纽黑文市。公司专注于优化大脑健康评估，以此来推进新药开发，让较早期临床洞察在医疗保健领域成为可能。自1999年以来，Cogstate技术已为越来越多的领域提供了快速、可靠和高灵敏度的计算化认知测试。该公司的临床试验解决方案中，包括了集电子数据采集、创新操作方法、先进分析和科学咨询于一体的各种临床结果评估质量保证服务。20多年来，Cogstate一直在努力满足世界各地的生物制药公司和学术机构的前沿研究需求，以及医生和患者的临床护理需求，并为此感到自豪。此协议不影响Cogstate继续独立地向临床试验市场提供技术和服务。

有关Cogstate的更多信息，请访问网站www.cogstate.com。

媒体联络：
卫材株式会社
公共关系部
+81-(0)3-3817-5120

关于单药治疗部分性癫痫发作的申报资料是基于多项全球联合治疗临床研究（研究304、305、306和335）中评估单药治疗的安全性和有效性的亚组分析，这些研究在美国、欧洲和中国的12岁及以上部分性癫痫发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）患者中进行。此外，在日本和韩国的12岁至74岁未经治疗的部分性癫痫发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）患者中进行的一项III期临床研究（FREEDOM/研究342）的结果作为补充安全性和有效性数据提交。

关于儿科部分性癫痫发作患者的申报资料是基于一项Fycompa III期临床研究（研究311）的结果，该研究在全球范围内使用Fycompa对部分性癫痫发作或原发性全面强直阵挛发作性癫痫控制不佳的儿科患者（年龄4至12岁以下）进行辅助治疗。

据估计，在中国大约有900万癫痫患者，尽管任何年龄均可能发病，但最常见的是18岁及以下儿童和青少年以及老年人。由于约30%的癫痫患者无法用目前的AEDs¹来控制其癫痫发作，这是一种医疗需求显著未得到满足的疾病。

Fycompa是由卫材筑波研究实验室研发的一种新型抗癫痫药物，每日服用一次。该药物是一种高选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，通过靶向突触后膜上AMPA受体处的谷氨酸盐活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。Fycompa已在中国获批作为12岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作（伴或不伴继发性全面性癫痫发作）的辅助治疗。

卫材认为包括癫痫在内的神经学是一个重点治疗领域。随着关于Fycompa的补充申请在中国获得受理，卫材继续追寻其使命，为全世界更多的癫痫患者提供有效的癫痫治疗方法。卫材致力于满足癫痫患者及其家人的各种需求，并为其提供更多福利。

 

媒体咨询：
卫材株式会社
公共关系部
+81-(0)3-3817-5120

[编者注]

1.关于Fycompa（通用名：吡仑帕奈）

Fycompa是由卫材独家研发的一种新型抗癫痫药物。癫痫发作是由神经递质谷氨酸介导的，该药物是一种高选择性、非竞争性的AMPA受体拮抗剂，通过靶向突触后膜上AMPA受体处的谷氨酸盐活性，减少与癫痫发作相关的神经元的过度兴奋。Fycompa制剂现已上市销售，每日一次，睡前口服。日本已批准片剂和细颗粒制剂。该药的口服混悬剂和片剂已在美国和欧洲获得批准。

目前，Fycompa已在70多个国家和地区，包括日本、美国、中国、以及欧洲和亚洲的其他国家，作为12岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)的辅助治疗。此外，Fycompa已被美国、日本、欧洲和亚洲等65多个国家批准作为12岁及以上癫痫患者的原发性全面强直阵挛发作性癫痫的辅助治疗。在日本和美国，Fycompa获批用于单药治疗和辅助治疗4岁及以上癫痫患者的部分性癫痫发作(伴或不伴继发性全面性癫痫发作)。迄今为止，Fycompa已被广泛应用于治疗全球超过300,000名患者（所有适应症合计）。卫材正在全球范围内进行一项III期临床研究（研究338），意在将该药用于治疗与林-戈（Lennox-Gastaut）综合征相关的癫痫发作。此外，卫材注射制剂的开发也在进行中。

2.关于在中国提交的Fycompa单药治疗部分性癫痫发作的追加申报资料所依据的III期临床研究

中国Fycompa单药治疗的额外申报资料是基于在日本、中国和韩国进行的III期临床研究（研究335²）的结果，以及在全球（包括美国、欧洲和中国）进行的三项III期临床研究（研究304³、305⁴和306⁵）的结果。

研究335主要评价Fycompa在亚洲地区患者中的有效性和安全性。此外，研究304和305包括三个组（安慰剂、Fycompa 8mg和12mg），并将评价扩展的剂量范围。研究306的关键目标是确定最小有效剂量，包括四个治疗组（安慰剂组、Fycompa 2mg、4mg和8mg组）。

这些研究均为多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究，受试者为诊断为部分性癫痫发作的12岁及以上患者，接受1至最多3种抗癫痫药物。研究335的主要终点是癫痫发作频率的百分比变化。欧洲获批的研究304、305和306的主要终点是50%缓解率（与随机化前相比，癫痫发作频率降低50%或以上的患者百分比），而在美国获批的主要终点是癫痫发作频率的百分比变化。具体来说，结果表明：

1)  研究335

• 4、8和12mg Fycompa/天组的癫痫发作频率变化百分比分别为-17.3%（p=0.223）、-29.0%（p=0.0003）、-38.0%（p<0.00001），而安慰剂组为-10.8%。
• 最常见的3种不良事件为头晕、嗜睡和鼻咽炎。

2)  研究304

• 8mg和12mg Fycompa/天组的50%缓解率分别为37.6%（p=0.0760）和36.1%（p=0.0914），而安慰剂组为26.4%。
• 8mg和12mg Fycompa/天组的癫痫发作频率变化百分比分别为-26.3%（p=0.0261）和-34.5%（p=0.0158），而安慰剂组为-21.0%。
• 最常见的6种不良事件为头晕、嗜睡、易激惹、头痛、跌倒和共济失调。

3)  研究305

• 8mg和12mg Fycompa/天组的50%缓解率分别为33.3%（p=0.0018）和33.9%（p=0.0006），而安慰剂组为14.7%。
• 8mg和12mg Fycompa/天组的癫痫发作频率变化百分比分别为-30.5%（p=0.0008）和-17.6%（p=0.0105），而安慰剂组为-9.7%。
• 最常见的4种不良事件为头晕、疲乏、头痛和嗜睡。

4)  研究306

• 2、4和8mg Fycompa/天组的50%缓解率分别为20.6%（p=0.4863）、28.5%（p=0.0132）和34.9%（p=0.0003），而安慰剂组为17.9%。
• 2、4和8mg Fycompa/天组的癫痫发作频率变化百分比分别为-13.6%（p=0.4197）、-23.3%（p=0.0026）和-30.8%（p<0.0001），而安慰剂组为-10.7%。
• 最常见的3种不良事件为头晕、头痛和嗜睡。

3.关于FREEDOM（研究342）⁶

FREEDOM（研究342）是一项在日本和韩国开展的评价Fycompa单药治疗对12-74岁未经治疗的部分性癫痫发作伴或不伴继发性全身性癫痫发作患者的有效性和安全性的非对照、开放性、III期临床研究。睡前口服最多4 mg Fycompa，每日一次（如果发生惊厥发作，可上调至8 mg）。本研究包含一个治疗期和一个延长期，其中治疗期包括6周的滴定期和26周的维持期（如果从4 mg剂量上调至8 mg，则滴定期为4周，维持期为26周）。在本研究中，89例患者接受Fycompa单药治疗，其中73例接受4 mg剂量的患者在治疗期间未出现癫痫发作，该比例超过了有效性标准*，符合主要终点。此外，中期结果表明，接受4 mg和8 mg的患者的合并比例也超过了有效性标准。本研究中观察到的最常见不良事件（发生率≥10%）为头晕、嗜睡、鼻咽炎和头痛，这与Fycompa迄今为止的安全性特征一致。

*本研究中73例可评价患者的有效性标准为52.1%或更高比例的患者达到无癫痫发作，该标准主要是根据其他AED单药治疗研究的结果设定。

4.关于研究311⁷

研究311是一项全球性（美国、欧洲、日本、韩国）开放性III期临床研究，评估Fycompa口服混悬液作为辅助治疗药物给药时用于180名4岁至12岁以下部分性癫痫发作或原发性全身强直阵挛性癫痫发作控制不佳的儿童癫痫患者的安全性、耐受性和暴露疗效关系。这项研究包含一个治疗期（包括长达11周的滴定期和长达12周的维持期）以及一个延长期。在这项研究中，每日睡前口服一次2~16mg Fycompa。主要终点是安全性和耐受性。疗效与对12岁及以上患者观察到的相似。在这项研究中观察到的最常见的不良事件（发生率为10%或更高）是嗜睡、鼻咽炎、发热、呕吐、头晕、流行性感冒、以及易怒，这与迄今为止Fycompa的安全特性一致。

5.关于癫痫

癫痫在中国影响了大约900万人，在日本影响了大约100万人，在美国影响了大约340万人，在欧洲影响了大约600万人，在全世界影响了大约6000万人。由于约30%的癫痫患者无法用目前的AEDs¹来控制其癫痫发作，这是一种医疗需求显著未得到满足的疾病。

癫痫大致按发作类型分类，部分性癫痫发作约占癫痫病例的60%，全身性癫痫发作约占40%。在部分性癫痫发作中，异常放电干扰发生在大脑的有限区域，并可能随后扩散到整个大脑，成为全身性癫痫发作(称为继发性全身性癫痫发作)。在全身性癫痫发作中，异常放电干扰发生在整个大脑，随后可能出现意识丧失或全身出现躯体症状。

¹ “癫痫和癫痫发作：研究期望。什么是癫痫?”国立神经病学与中风研究所，2016年5月24日访问，http://www.ninds.nih.gov/disorders/epilepsy/detail epilepsy.htm#230253109

² Nishida T, et al. 吡仑帕奈辅助治疗部分性癫痫发作：亚太地区随机化III期研究。 Acta Neurol Scand. 2018年；第137期，第392-399页。

³ French JA, et al. 吡仑帕奈辅助治疗难治性部分性癫痫发作：随机化III期研究304。Neurology. 2012年；第79期，第589-596页。

⁴ French JA, et al. 评估吡仑帕奈辅助治疗难治性部分性癫痫发作患者：全球随机化III期研究305的结果。Epilepsia. 2013年；第54期，第117-125页。

⁵ Krauss GL, et al. 随机化III期研究306：吡仑帕奈辅助治疗难治性部分性癫痫发作。Neurology. 2012年；第78期，第1408-1415页。

⁶ Yamamoto, Takamichi et al. 吡仑帕奈单药治疗新诊断的局灶性癫痫发作或缓解期后的癫痫复发的有效性和安全性：开放性研究342（FREEDOM研究）。Epilepsia. 2020年；第5期，第274-284页。.

⁷ Fogarasi, Andras et al. 开放性研究-旨在研究辅助治疗药物吡仑帕奈用于儿童（4岁至<12岁）局灶性癫痫发作或全身强直阵挛性癫痫发作的安全性和有效性。Epilepsia. 2020年；第61期，第125-137页。

东京大学（校长：Makoto Gonokami，“东京大学”）与卫材株式会社（总部：东京，CEO：内藤晴夫，“卫材”）近日宣布，已创建一个针对靶向蛋白质降解技术开发和新药研发的合作项目，并设立社会合作项目“发现蛋白质降解药物”。研究时间跨度为五年，从2020年10月1日到2025年9月30日。

        社会合作课程是根据私营组织的资金而设立和运行的课程，这些私营组织致力于与东京大学针对共同关注公共问题展开研究合作。

        在东京大学研究生院药学院，将开设“发现蛋白质降解药物”课程。国家健康科学研究所分子靶标和基因治疗产品部前主任Mikihiko Naito博士被任命为该项目的项目教授，并将领导包括SNIPER在内的蛋白质降解技术的研究。这项研究将结合研究生院进行的世界上最先进的泛素蛋白酶体研究与卫材培养的药物发现知识，以便开发针对药物靶向蛋白质的新蛋白质降解技术，并促进基于该技术的药物发现研究。此外，通过这项研究，该课程还将教育和培养该研究领域的下一代领导人。

        靶向蛋白质降解是一系列技术，其中精确设计的化合物迫使靶蛋白质接近E3泛素连接酶，并应用泛素蛋白酶体系统来诱导靶蛋白质降解。该技术不仅为常规靶标（如特异性酶和受体），还为迄今为止难以发现药物的疾病相关蛋白质提供一种药物制备方法。通过这项技术开发和药物发现，东京大学和卫材的目的是为先前治疗选择有限的患者提供新治疗选择。

[编辑注释]

1. 关于SNIPER

        SNIPER（特异性和非遗传性IAP-依赖性蛋白质擦除器）是一种利用泛素蛋白酶体系统降解靶蛋白质的化合物。该化合物是一种“混合化合物”，并由一个与靶蛋白质结合的部分和一个通过合适的连接键与E3泛素连接酶（IAP）结合的部分组成。设计该化合物需要先进的药物化学和最新的结构生物学。当SNIPER化合物使靶蛋白质和E3泛素连接酶（IAP）接近时（下图中的步骤1），泛素作为蛋白质降解标签从E2泛素结合酶转移到靶蛋白质（2），用于蛋白酶体识别蛋白质及随后的降解（3）。

        常规小分子抑制剂与靶酶的活性部分结合，并通过抑制其活性来表达药理活性。另一方面，由于SNIPER通过上述靶蛋白降解表现出药理特性，不仅预计其表现出与小分子抑制剂不同的药理活性；还预测其靶向不具酶活性的蛋白质。类似的技术包括PROTAC（蛋白水解靶向嵌合体）和Degronimid。

2. 关于泛素蛋白酶体系统

        泛素蛋白酶体系统是控制不需要的蛋白质降解的自然发生机制之一，并控制与生命保护相关的关键运动，包括细胞周期、转录调控和信号传递。当泛素作为蛋白质降解标签通过试剂（如E3泛素连接酶）连接到不需要的蛋白质上时，其标记该蛋白质，用于蛋白酶体识别及随后的降解。近年来，泛素蛋白酶体系统与人类主要疾病（包括癌症和神经退行性变）之间的关系日益明显。